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Mostrando Resultados para la etiqueta: medicamento huérfano

Dimetilfumarato, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el dimetilfumarato como medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia, una enfermedad rara de origen neurometabólico que afecta al sistema nervioso y es frecuentemente fatal.…

Un producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa

Un producto de bioingeniería tisular basado en el empleo de células de paciente corregidas mediante edición genómica ha sido designado como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la epidermólisis bull…

Identificada una nueva estrategia para el tratamiento del carcinoma renal de pacientes con VHL

Un trabajo liderado por la U707 CIBERER que lidera Luisa Botella en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC) muestra la acción de dos agentes betabloqueantes en células de carcinoma renal de pacientes de von Hippel-Lindau. L…

La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano

La primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Los responsables del trabajo han con…


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