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Programa de Aplicación del Conocimiento
Traslación
Sin duda alguna entre los hitos del CIBERER en material de traslación, en 2016 destacan sin ninguna la actividad desarrollada en materia de promoción de medicamentos huérfanos.
En 2016 CIBERER obtuvo como sponsor la designación de 4 medicamentos huérfanos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y 3 por la agencia americana (FDA). Lo que supone un total de 6 medicamentos huérfanos por la EMA, 3 de los cuales también lo son por la FDA.
Tres de estos medicamentos corresponden a terapia génica y los otros tres son reposicionamientos, es decir, fármacos que ya se utilizan para otras patologías que están siendo evaluados para su uso en alguna enfermedad rara.
Los 6 medicamentos huérfanos promovidos por el CIBERER son:
• Vector lentiviral conteniendo el gen de la anemia de Fanconi A (FANCA) para el tratamiento de esta enfermedad. Lidera Juan A. Bueren U710 (designado por la EMA y la FDA).
• Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR) para el tratamiento de la deficiencia en piruvato quinasa. Lidera José Carlos Segovia U710 (designado por la EMA y la FDA).
• Células madre hematopoyéticas modificadas con un vector lentiviral que contiene el gen CD18 (ITGB2) para tratar la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I. Lidera Juan A. Bueren U710 (EMA y FDA).
• Temsirolimus para la adrenoleucodistrofia. Lideran Aurora Pujol U759 y Erwin Knecht U721 (designado por la EMA).
• Ubiquinol para el síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10. Lideran Plácido Navas U720 y Rafael Artuch U703 (designado por la EMA).
• Metformina para la enfermedad de Lafora. Lideran Pascual Sanz U742 y José Serratosa U733 (designado por la EMA).
También se ha solicitado un Protocol Assistance para el Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR) para el tratamiento de la deficiencia en piruvato quinasa de José Carlos Segovia U710.
Una vez concluido el proceso de designación, se abre un largo camino de búsqueda de fuentes de financiación y de desarrollo de ensayos clínicos hasta obtener la autorización de comercialización por parte de las agencias reguladoras. Un proceso en el que es fundamental apoyar a los investigadores para poner en valor sus proyectos.
Transferencia
Durante 2016 se han solicitado 3 patentes, 2 de ellas europeas y 1 americana:
• Mass spectrometry-based methods for the detection of circulating histones H3 and H2b in plasma from sepsis or Septic Shock (SS) patients por el grupo de Federico Pallardó U733 (EP 16 382 509).
• Nuevos usos terapéuticos de TUDCA para adrenoleucodistrofia, desarrollado por el grupo de Aurora Pujol - U759 (EP16382602).
• “Gene therapy for patients with Fanconi anemia” desarrollado por el equipo de Juan Antonio Bueren - U710 (EP15382545 5).
Durante 2016 se han realizado 2 acuerdos de licencia para la tecnología CIBER. El primero en terapia génica con lentivirus para deficiencia en Piruvato Kinasa y anemia de Fanconi y el segundo en síndrome de deficiencia en la adhesión leucocitaria tipo 1.
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Programas transversales 29