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- Terapia celular de enfermedad inflamatoria intestinal e inflamación aguda.
- Terapia celular dirigida a potenciar el efecto terapéutico de las células madre mesenquimales mediante su modificación fenotípica.
- Fabricación de células mesenquimales estromales de grado clínico.
Durante el año 2016, nuestra actividad se ha realizado principalmente en el desarrollo de Proyectos de Investigación del Plan Nacional de Investigación (FAMOCURE, EPISEVI 2.0, PKRESET), así como del Programa Marco de la UE FP7 (EUROFANCOLEN). El trabajo se realiza en colaboración con otros Grupos CIBER, con Grupos Clínicos Vinculados (H. Niño Jesús GCV19 y H San Joan de Deu GCV18) y con la Fundación Jiménez Díaz, con quien constituimos una Unidad Mixta de Terapias Avanzadas. A su vez ofrecemos a otros investigadores CIBER colaboración para el desarrollo de nuevas terapias avanzadas de enfermedades raras.
Publicaciones científicas más relevantes
• Lopez-Santalla M., Mancheno-Corvo P., Menta R., Lopez-Belmonte J., Delarosa O., Bueren J.A. et al. Human Adipose-Derived Mesenchymal Stem Cells Modulate Experimental Autoimmune Arthritis by Modifying Early Adaptive T Cell Responses. Stem Cells. 2016;33(12):3493-3503.
• Pulecio J., Alejo-Valle O., Capellera-Garcia S., Vitaloni M., Rio P., Mejia-Ramirez E. et al. Direct Conversion of Fibroblasts to Megakaryocyte Progenitors. Cell Reports. 2016;17(3):671-683.
• Leon-Rico D., Aldea M., Sanchez-Baltasar R., Mesa-Nunez C., Record J., Burns S.O. et al. Lentiviral Vector- Mediated Correction of a Mouse Model of Leukocyte Adhesion Deficiency Type i. Human Gene Therapy. 2016;27(9):668-678.
• Garcia-Gomez M., Calabria A., Garcia-Bravo M., Benedicenti F., Kosinski P., Lopez-Manzaneda S. et al. Safe and efficient gene therapy for pyruvate kinase deficiency. Molecular Therapy. 2016;24(7):1187-1198.
• Lopez-Luque J., Caballero-Diaz D., Martinez-Palacian A., Roncero C., Moreno-Caceres J., Garcia-Bravo M. et al. Dissecting the role of epidermal growth factor receptor catalytic activity during liver regeneration and hepatocarcinogenesis. Hepatology. 2016;63(2):604-619.
A destacar
Como complemento a los Programas Nacionales y de la Comisión Europea, durante el año 2016 se han licenciado tres vectores lentivirales desarrollados por nuestro laboratorio a la empresa Rocket-Pharma de EEUU, y se ha firmado con la misma un contrato para el desarrollo de un ensayo clínico en pacientes con deficiencia en piruvato quinasa eritrocitaria, así como un Acuerdo Marco con el CIEMAT, CIBER y la Fundación Jiménez Díaz.
En el campo de la terapia génica, nuestro trabajo continúa centrado en la investigación y tratamiento de terapias génicas de enfermedades raras que afectan a las células de la sangre. Entre ellas destacan fallos congénitos
de médula ósea, así como anemias e inmunodeficiencias congénitas. En particular a lo largo de 2016 hemos avanzado principalmente en los siguientes campos.
• Puesta en marcha del primer ensayo clínico de pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A mediante
corrección con vectores lentivirales de células madre movilizadas a sangre periférica.
• Obtención de la designación de dos medicamentos huérfanos tanto en Europa como en EEUU para el
tratamiento de la deficiencia en piruvato quinasa eritrocitaria y deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I.
• Desarrollo de estrategias de terapia por edición génica en células madre hematopoyéticas para anemia de
Fanconi y deficiencia en piruvato quinasa eritrocitaria.
• Reprogramación y terapia génica de células de pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1.
En el campo de los estudios realizados con células mesenquimales estromales (MSC), se ha trabajado en las siguientes líneas de investigación:
• Caracterización de una nueva aplicación de las MSCs para facilitar el injerto de células madre
hematopoyéticas corregidas genéticamente.
• Demostración preclínica del efecto terapéutico de las MSCs en artritis reumatoide y enfermedad inflamatoria
intestinal.
• Modificación fenotípica de MSCs para potenciar su efecto terapéutico.
ER
grupos de investigación 59