Regina Rodrigo, investigadora del Centro de Investigación Príncipe Felipe (CIPF), y David Salom, jefe del servicio de oftalmología del Hospital de Manises, ambos miembros de la U755 CIBERER que lidera José María Millán en el IIS La Fe, lideran un ensayo clínico en fase 1 que estudiará la seguridad y eficacia de Adalimumab como tratamiento para reducir la inflamación y retrasar la pérdida de visión que sufren los afectados por retinosis pigmentaria, una distrofia hereditaria de la retina caracterizada por la pérdida progresiva e irreversible de la visión.
La retinosis pigmentaria se considera una enfermedad rara y es la principal causa genética de ceguera en los países desarrollados. Esta enfermedad tiene una prevalencia de uno cada 4000 individuos. Como ocurre con otras enfermedades raras, tiene una elevada heterogeneidad genética y clínica. La edad de comienzo es variable, aunque los primeros síntomas suelen aparecer en la adolescencia.
La Dra. Rodrigo y su grupo llevan más de diez años dedicados a estudia nuevas terapias farmacológicas que reduzcan los efectos perjudiciales de los procesos inflamatorios y de estrés oxidativo crónico asociados a esta enfermedad. Junto con David Salom, han evaluado con éxito una terapia antioxidante, basada en sustancias nutracéuticas, y una terapia antiinflamatoria basada en anticuerpos contra el factor de necrosis tumoral alfa (TNFα).
“Los estudios previos nos han permitido llegar a este ensayo clínico con Adalimumab, un fármaco que bloquea la acción del TNFα. Esperamos que el estudio sea seguro y permita reducir la inflamación y con ello retrasar la pérdida de visión que sufren estos pacientes”, señala Rodrigo.
Entre las novedades de este estudio, el Dr. Salom destaca que “es importante poner el foco en que el tratamiento clínico experimental que se va a aplicar a los pacientes alivie la inflamación de la retina que caracteriza a esta patología hereditaria, mejorando así su calidad de vida”.
“Nos encontramos en una fase de evaluación de la seguridad y eficacia de la administración de este tratamiento que hasta ahora no había sido testado en personas. Por ello, estamos en una fase del ensayo de vital importancia ya que puede suponer un paso adelante en el tratamiento de esta enfermedad”, explica Salom.
Por último, Salom señala que “dedicar esfuerzos a la investigación en enfermedades minoritarias como puede ser la retinosis pigmentaria es muy necesario ya que permite dar un paso al frente en cuestiones como el tratamiento y la mejora de la calidad de vida de los pacientes”.
Colaboración en el ensayo clínico ADARET
Recientemente se ha celebrado en el CIPF una reunión informativa sobre este ensayo clínico (ADARET) con el que se evalúa la seguridad y eficacia del Adalimumab en retinosis pigmentaria. Este ensayo, que cuenta con el Dr. Salom como investigador principal y el CIPF como centro promotor, está financiado por el Instituto de Salud Carlos III. Además, Retina Comunidad Valenciana-Asociación de Afectados por Retinosis Pigmentaria (Retina CV) participa de forma activa en la iniciativa informando a los posibles pacientes interesados.
Grabación de la reunión informativa en este enlace.
Más información en la Red Española de Ensayos Clínicos.
