Un informe coordinado por Juan Bueren, investigador de la U710 CIBERER en el CIEMAT y el IIS-FJD, expone en términos divulgativos qué son las terapias génica y celular, presenta los principales avances en diversos tipos de enfermedades y plantea los principales retos de futuro.
En la preparación de este documento recientemente publicado, que forma parte de la serie “Informes anticipando” del Observatorio de Tendencias de la Medicina del Futuro de la Fundación Instituto Roche, también ha participado Lluís Montoliu, investigador de la U756 CIBERER en el CNB (CSIC), como integrante de su grupo de expertos.
En el informe, que se puede leer desde este enlace, se pone de manifiesto que la terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo numerosas enfermedades raras monogénicas de diverso tipo que hasta ahora no tenían tratamiento eficaz, pero también en el de otras patologías más prevalentes como diferentes tipos de cánceres (con las células CAR-T), trastornos neurodegenerativos, enfermedades cardiovasculares o diabetes, entre muchas otras.
El documento destaca el avance técnico revolucionario que está suponiendo la edición génica, una aproximación que apenas lleva una década en desarrollo, que a día de hoy se circunscribe fundamentalmente al terreno experimental, pero que presenta un enorme potencial para la medicina del futuro.
Entre los retos de futuro de este tipo de terapias avanzadas, los autores destacan la complejidad en su desarrollo y los elevados costes, que pueden enlentecer su traslación completa a la práctica clínica. Finalmente, ofrecen una serie de recomendaciones con el objeto de superar con éxito estos desafíos.
Tres investigadores del CIBERER forman parte del Comité Asesor del Observatorio de Tendencias de la Medicina del Futuro: Ángel Carracedo, investigador de la U711 en la Fundación Pública Gallega de Medicina Genómica, Pablo Lapunzina, director científico del CIBERER e investigador de la U753 en el INGEMM-IdiPaz, y Joaquín Arenas, integrante de la U723 en el Hospital 12 de Octubre.
